“选对问题远比模型跑分提升1%更重要，当下AI仍难以精准预判蛋白的成药性、毒性、免疫原性等下游关键指标，蛋白动态结构与复杂功能设计也仍是技术瓶颈。”
“药物研发最大成本在后期临床，早期研发节省几十万元，对动辄数亿元的临床试验投入并不敏感，AI更大的机会或许在于预判临床成功率，而非单纯加快分子生成速度。”
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近日，“生命科学×产业创新”跨界对话在上海未来启点社区举办。该对话是2026未来科学·创想季的核心重要活动。
在主旨演讲环节，中国科学院动物研究所研究员、基因工程技术研究组组长，未来论坛青年理事王皓毅系统介绍了团队围绕源头创新基因工程工具的多项突破：开发出尺寸小于400个氨基酸、脱靶率约为Cas9十分之一的tnpB编辑器，并据此构建可单AAV递送的表观编辑系统，在动物模型中实现基因表达长期调控且不引发DNA损伤；发现多种模块化DNA结合蛋白家族，并基于此构建了新型人造转录因子工具；同时挖掘出多种新型转座子，为细胞治疗和基因写入提供更高效的载体选择。
新民晚报记者了解到，其团队已产出多项专利工具，并成立生物技术公司推动AI算法与实验自动化结合的高通量基因编辑与写入技术开发。
分子之心创始人、国际计算生物学会（ISCB）会员许锦波在《AI赋能大分子生物药设计：从蛋白质预测到可编程生命工程》的分享中表示，AI已从预测蛋白质结构迈向设计满足产业需求的分子。其团队打造了多模态AI蛋白质基础大模型，针对十余个靶点从头设计的纳米抗体或环肽分子在实验验证中展现出了优异的实用性。公司最近对外发布了AI原生生物经济操作系统 MoleculeOS，集成了结构预测和分子优化的多项功能，并能根据研发意图实现模型及工具的自主调用，为生物医药及制造提供新的研发范式。
在首场跨界对话中，王皓毅接连抛出关键问题：中国基因治疗究竟处于什么阶段？从“治得了”到“治得起”的最大卡点在哪里？稳健与创新又该如何平衡？
NGGT联合创始人曲光认为，细胞与基因治疗是新药研发极具活力、未来仍将蓬勃发展的赛道，虽行业内外评价不一，但自己长期看好。整体来看，欧美在科研积累、产品获批、产业生态上仍占据源头领先地位，不过中国相关研发进步迅速，差距持续缩小，尤其细胞治疗领域发展势头突出；短板主要体现在产品市场化环节，行业从业者仍面临挑战，但管线出海、BD合作已显现成效，有望走出本土创新的发展路径。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、教授、主任医师舒易来以耳聋基因治疗为切口，提供了临床一线的注脚。“中国在该领域的人体临床试验走在全球前列，微量局部给药即可让OTOF致聋患者恢复听力和言语，最长随访3.5年效果稳定。”舒易来说，“未来仍需在创新与稳健、风险与获益之间把握平衡，并依托丰富的临床资源与全球化协作，从罕见病向常见病拓展。”
千骥资本董事总经理张春燕表示，中国基因治疗药物研发能力已极具国际竞争力，但成本控制必须从生产工艺升级、递送效率提升和多元支付体系三端同时发力。投资评估应聚焦成药性，关注研发全链条细节，并在成果转化早期就引入产业和临床视角。
另一场跨界对话围绕AI for Science从概念到落地的真实进展、AI制药的价值边界与临床转化瓶颈以及5到8年内生命科学领域可能产生的革命性变化等议题展开探讨。在上海交通大学人工智能学院副院长、医学人工智能研究院常务副院长、特聘教授张娅看来，当下多数AI科研应用仍停留在“AI for Science Engineering”阶段，多是在数据充沛条件下做内插，尚未产生真正的科学洞察。真正的突破，一方面需要“Science for AI”与“AI for Science”的双向奔赴——用AI指导湿实验探索科学机理，再通过实验数据反哺AI迭代提升；另一方面需要人类科研直觉、原创思辨与AI穷举核验能力的深度协同。
“期待未来能形成人机协同的干湿闭环科研飞轮，并在五至八年内依托平台化核酸制药技术，破解罕见病因ROI不足导致的研发困境，落地‘一人一药’的个性化精准治疗。”张娅表示。
据悉配资炒股优选，本场跨界对话由未来论坛、上海未来启点社区、上海星力泰克联合主办。作为2026未来科学·创想季的核心系列活动之一，未来论坛还将围绕物质科学、数学与计算机科学方向持续开展跨界交流，推动科学发现与产业创新的双向奔赴。
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